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衛福部將擴大罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物給付。藥物共擬會近日召開會議後，通過同意擴增給付範圍，預計約有200位SMA病人受惠，占所有SMA病人的二分之一，有望趕在4月1日起實施。
中央健康保險署表示，今年2月16日召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」，通過多項用藥提供病人臨床治療選用，包括「放寬脊髓性肌肉萎縮症（簡稱SMA）治療藥品給付範圍」、「罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症新增口服錠劑新藥可供選擇」及「調高躁病必要藥品健保支付價格」。
健保署說，經藥物共擬會議同意，針對含nusinersen成分之注射藥品，通過擴增給付範圍至「3歲內發病確診者」，且若「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15者」。
另一SMA新藥含risdiplam成分之口服液劑，就臨床實證顯示，該藥品對18歲以上患者服用後運動功能改善與基期相比，未達顯著改善，考量給付效益，在有限資源下，同意先用於「2個月以上未滿18歲病患」。
此次擴增給付範圍後，預計約有200位SMA病人受惠，約為所有SMA病人之二分之一。
此外，健保署為照顧罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症病友之醫療需求，持續努力讓病友有藥可選擇，本次會議通過之補充磷口服錠劑，與現行健保收載之含磷口服液劑療效相同，但更具有方便性及安全性，預估約102名病人受惠。
健保署醫審及藥材組組長黃育文表示，將盡速完成內部行政流程，若新制能趕在3月15日公告，上路時間就可能提前，最快有望在4月1日起實施。
