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骨髓移植是血液科的專門，通常用於特殊病人，如特殊骨髓或血液癌症，例如多發性骨髓瘤與白血病，在這種情況下，病患的免疫系統必須給予破壞，在移植之前使用放射線治療或是化學治療。感染與「移植物對抗宿主疾病」是異體移植最常見的併發症。移植物對抗宿主疾病是一種發生於異體移植後的免疫反應，這種免疫反應產生的原因，是因為捐贈者的幹細胞（移植物）將接受者（宿主）的器官視為外來異物而發動攻擊。
骨髓移植是很危險的，有很多可能的併發症，因此只有在性命危旦，生命攸關時，才會考慮使用。因為現在骨髓移植的存活率增加了，因此也擴展應用到癌症之外的疾病，如自體免疫疾病。
骨髓移植對象
很多接受骨髓移植的患者是多發性骨髓瘤與白血病，因為對化學治療已經缺乏反應，骨髓移植可以讓其獲得長遠的好處。還有小兒科的病患，天生就免疫不全，缺少幹細胞，或是再生不良性貧血，出生後幹細胞就不足了。其他適合於骨髓移植的疾病還有鐮刀型紅血球疾病（Sickle-cell disease）、骨髓發育不良症候群（myelodysplastic syndrome）、神經母細胞瘤（neuroblastoma）、淋巴瘤（lymphoma）、尤文氏肉瘤（Ewing's sarcoma）、促纖維化小圓細胞腫瘤（desmoplastic small round cell tumor）、慢性肉芽腫病（chronic granulomatous disease）與霍奇金淋巴瘤（Hodgkin's disease）。
骨髓移植數量
每年全球至少有5萬以上的骨髓移植病例被報導，其中有57%是自體骨髓移植。最常見的骨髓移植原因還是因為淋巴增生性疾病與白血病。骨髓移植最多的地方是歐洲，幾乎占了一半。
自體骨髓移植
自體骨髓移植首先需要蒐集骨髓幹細胞，而後病患會接受高劑量的化學治療，或是再加上放射線治療。當病患的惡性細胞都被剪除後，人體的骨髓也被破壞，而後自身的幹細胞再回輸到體內，這些幹細胞會取代人體已經遭毀滅的骨髓，繼續正常的造血功能。自體移植的好處是感染機率比較低，因為免疫功能恢復比較快，排斥的機率很低。因為自體移植有這些好處，因此淋巴瘤的病患通常都採取自體骨髓移植。
然而急性骨髓性白血病，若自體骨髓移植，癌症的復發率較高，因此就不使用自體骨髓移植。
異體骨髓移植
異體骨髓移植需要兩個人，一是健康捐贈者，一是接受者。異體移植之前，捐贈者的人類白血球抗原（HLA）必須與接受者相合，才能施行移植手術，但無論HLA是如何的相合，接受者仍是必須服用抗排斥藥物，壓抑免疫力，以免移植物對宿主產生排斥。異體移植來源可以是兄弟姊妹，也可以是同卵雙胞胎，或是沒有關係的人。沒有關係的人可以透過全國骨髓捐贈計畫，去尋找合適的捐贈者。異體移植來源也可以是別人的臍帶血。
不同的人種間排斥比較明顯，因此異體骨髓移植最好是使用相同種族的。台灣與日本的異體骨髓移植有共用，增加移植配對成功率，同時造福兩國的病患。
HLA相符
為減少排斥，異體骨髓移植的HLA最好能夠相配，有25~30%的異體骨髓移植HLA完全相符，因為是兄弟姊妹的關係。即使是如此相符，但裡頭還是有些等位基因不符，還是有可能產生排斥的問題。
取骨髓
在骨髓移植過程，需要從捐贈者取出骨髓。骨髓的取出，要選擇大的骨頭，通常是骨盆骨頭，用針刺入骨頭中心，將骨髓吸出。這個過程，就是骨髓抽取，最好是在全身麻醉下進行。
周邊血液幹細胞
在異體移植中，現在最常使用的幹細胞來源是周邊血液。要如何蒐集呢？這需要經過一個過程，稱為分離術（apheresis），先將抽出血液過濾掉白血球，紅血球依然讓其回到捐贈者體內，周邊血液的幹細胞量用粒細胞集落刺激因子（Granulocyte-colony stimulating factor）皮下注射，讓幹細胞能夠從骨髓中釋放到周邊血液中來。
羊水利用
羊水中也存在著許多幹細胞，將羊水中幹細胞取出，無論是自體骨髓移植或是異體骨髓移植，都可以利用。
臍帶血
臍帶血的取得是母親分娩後，將嬰兒的臍帶連同胎盤捐贈出來，臍帶血中的幹細胞濃度要遠大於周邊血液，但是臍帶血的量不多，通常只有50c.c.，因此在骨髓移植中比較適合於給小孩子使用。現在已經有技術，將兩個臍帶血中的幹細胞合在一起，給成人使用。
幹細胞的保存
就如同其他器官一樣，骨髓細胞可以冰凍很長時間，而不會損傷到很多的細胞。這對於自體骨髓移植很重要，因為在移植之前，就必須保存好幾個月。對於使用於異體骨髓移植，臍帶血在出生後就要處理，使用二甲基亞碸（DMSO）作為溶劑保存，冰凍速度要慢，避免結晶形成，傷害到細胞。◇
